Gentherapie gegen Leukämie-Form zugelassen

Kymriah wurde in den USA für bis zu 25 Jahre alte Patienten mit Akuter Lymphatischer Leukämie (ALL) zugelassen, bei denen andere Leukämie-Therapien nicht angeschlagen haben oder die einen Rückfall erlitten haben.

In den USA hat mit der Zulassung einer innovativen Gentherapie ein neues Kapitel in der Behandlung von Blutkrebs begonnen. Dieser wurde für die gesamte Behandlung auf 475'000 USD festgelegt. Der bekannteste Patient ist das inzwischen zwölfjährige Mädchen Emily Whitehead, das im Alter von sechs Jahren behandelt worden war. Der Preis von 475'000 Dollar pro Behandlung bewegt sich seiner Meinung nach am unteren Rand der Schätzungen. Wenn die Therapie nach einem Monat keine Wirkung zeigt, müssen die Patienten allerdings nichts bezahlen, wurde betont. Zudem werde es Programme geben, um die Therapie auch Patienten ohne Krankenversicherung zugänglich zu machen.

Novartis schätzt die Zahl der Patienten, die für die Kymriah-Therapie in Frage kommen, auf rund 600 pro Jahr.

Der Analyst von Baader Helvea sieht die Zulassung primär als "Weihnachtsgeschenk" für Patienten mit der ALL-Krankheit. Elf weitere Probanden erhielten zusätzlich andere Therapien bzw. unterzogen sich einer Stammzelltransplantation.

Diese kann aber nur in speziell zertifizierten Behandlungszentren mit besonders geschultem Personal durchgeführt werden. Die Produktion der genveränderten Patoenten-T-Zellen erfolgt bei Novartis Morris Plains im Bundesstaat New Jersey. Nach der Neuprogrammierung werden die T-Zellen, nun CTL019 genannt, wieder in das Blut des Patienten injiziert.

Bei der CAR-Technologie werden T-Zellen des Patienten, also weisse Blutkörperchen, neu "programmiert".

Aber auch in Wien sind im Rahmen einer Studie schon Kinder mit dieser Form der Therapie behandelt worden. Im vergangenen März wurde dann ein beschleunigtes Zulassungsverfahren (Priority Review) gewährt. Die Beratung des zuständigen Ausschusses der FDA hatte im Juli für großes Medieninteresse gesorgt. Die University of Pennsylvania hat CTL019 zuerst entwickelt.

In Europa könnte es noch 2017 grünes Licht für eine solche Therapie geben.

Ausgabe: